Donacja komórek to dla zdrowych dawców tylko mały krok, ale może pomóc znaleźć rozwiązania w przypadku chorób nowotworowych lub autoimmunologicznych, które działają na stałe. „Naturalnie, lek na bazie komórek nie oferuje 100% szansy na wyleczenie, ale obecnie osiągamy bardzo wysoką skuteczność, często tylko z łagodnymi lub umiarkowanymi skutkami ubocznymi”, mówi dyrektor generalna Carla Kreissig. „Nasza firma zatem nie oferuje klasycznego modelu biznesowego, lecz pracujemy w zakresie dawstwa i obróbki komórek. Pracujemy na komórkach, które pobieramy od pacjentów lub zdrowych dawców. Nie muszą to być koniecznie komórki macierzyste. Naszym materiałem wyjściowym są komórki układu odpornościowego, które genetycznie modyfikujemy, aby terapeutycznie działały przy różnych chorobach.

Prawdziwy pełen zakres usług

Firma została założona 22 lata temu przez prof. dr hab. Gerharda Ehningera, który jest nadal właścicielem. W lokalizacji w Kolonii pracuje 280 pracowników nad produktami z dawstwa komórek w dwóch obszarach. Podczas gdy Cellex Medical Services (CMS) koncentruje się na prowadzeniu rejestru dawców i działalności centrum poboru, Cellex Manufacturing Transports and Logistics (CMT) to adres dla tworzenia produktów plus transport i logistyka – zarówno dla własnej firmy, jak i dla innych.

„Dawstwo komórek i ich dalsza obróbka muszą być logistycznie skoordynowane. To skomplikowane zadanie, ponieważ na przykład transportujemy materiał do USA lub do Singapuru. Jako że jest to materiał żywy, potrzebna jest ekspertyza transportowa”, wyjaśnia Carla Kreissig. „Jesteśmy dostawcą pełnego zakresu usług i oferujemy nie tylko pobieranie, ale także rozwój produktu, logistykę i transport, i mamy doświadczenie we wszystkich etapach od materiału wyjściowego po produkcję produktów terapii komórkowej i genowej i możemy doradzać. Cellex oferuje produkty gotowe i półgotowe oraz jest również dostawcą usług dla innych producentów.

Skupienie na walce z nowotworami

Pobrane komórki są obrabiane i genetycznie modyfikowane, aby były dokładnie ukierunkowane na nowotwór. Tutaj należy rozróżnić produkty, które są wytwarzane z komórek pacjenta i są przeznaczone wyłącznie dla tego jednego pacjenta, oraz te, które powstają z obcych dawstw komórkowych i mogą być podawane wielu chorym. „Jeśli komórki pochodzą od dawcy, muszą być dodatkowo modyfikowane, aby były tolerowane przez nowy system odpornościowy”, mówi Carla Kreissing.

Nowe produkty dla wielu

Produkty medyczne przechodzą trzystopniowy rozwój. W pierwszym kroku odbywa się rozwój in vitro w laboratorium, po czym następuje badanie kliniczne, mające na celu wykazanie, że produkt działa, i to bez poważnych skutków ubocznych. W ostatnim kroku, po udanym badaniu klinicznym, następuje zatwierdzenie. „Ponieważ ta procedura jest bardzo kosztowna, współpracujemy z dużymi firmami farmaceutycznymi, które są właścicielami zezwoleń i pokrywają koszty do tego momentu. Jesteśmy tylko wykonawcą, produkty nie należą do nas”, wyjaśnia Carla Kreissig. Do tej pory Cellex może pochwalić się około 1.500 darowiznami. „Jesteśmy pierwszymi w Niemczech, którzy produkują allogeniczne przełączalne komórki CAR-T”, podkreśla Carla Kreissing dużą rolę firmy w historii sukcesu.

„Do tej pory w Niemczech były dostępne tylko produkty zatwierdzone do własnego użytku, czyli produkty autologiczne. Wadą jest to, że komórki CAR-T są zawsze wytwarzane tylko dla jednego indywidualnego pacjenta z jego własnych limfocytów T, co jest niezwykle skomplikowanym procesem”, mówi Carla Kreissig. „Produkty allogeniczne mają lepszy materiał wyjściowy, ponieważ pochodzą od zdrowych dawców, a nienaładowane komórki zwykle lepiej nadają się. Chociaż proces produkcji jest droższy, umożliwia to wytworzenie do 40 dawek, co oznacza, że cena jednostkowa jest niższa. Ponadto produkty allogeniczne mogą być następnie stosowane u wielu pacjentów.

Przez wielki ocean

„Nasze produkty mogą być stosowane w przypadku chorób zagrażających życiu, ale również do celów badawczych. Chociaż nacisk kładziemy na Niemcy, jednak coraz częściej klienci naciskają na Cellex, aby był również aktywny w USA, firma planuje wkrótce otworzyć własną filię w USA, która będzie w pełni zajmować się sprawami klientów. „Nie zabierzemy bazy danych, ale tam utworzymy własną”, mówi Carla Kreissig. „Już teraz istnieją regularne współprace z amerykańskimi partnerami w zakresie darowizn. Cieszymy się na nowe wyzwania.”